에이즈 바이러스(HIV)가 난치성 유전 질환을 치료하는 도구로 사용될 수 있다는 연구 결과가 발표됐다.
이탈리아 밀라노에 있는 '산 라파엘 텔레톤 유전자치료 연구소(TIGET)'의 루이기 날디니(Naldini) 박사팀은 에이즈 바이러스를 변형해 유전병인 '백질이영양증'과 '비스코트-올드리치(Wiskott-Aldrich) 증후군'을 획기적으로 개선하는 데 성공했다고 밝혔다.
백질이영양증은 신경 기능이 퇴화하면서 운동 능력과 인지능력을 앗아가며 뇌 손상도 일으키는 질환이다. 신생아나 유아에게 주로 발병한다. 비스코트-올드리치 증후군은 유전자 이상으로 신체 면역 체계가 망가져, 외부의 바이러스 공격에 연약해지고 혈소판 감소로 출혈이 일어나는 질병이다.
날디니 박사팀은 에이즈 바이러스에서 유해한 요소인 무한 증식 기능을 없애고, 대신 질환을 고치는 치료 유전자를 담아 조혈모세포에 넣었다. 치료 유전자가 추가된 조혈모세포는 환자에게서 채취했다. 이후 일반적인 골수이식 수술처럼 환자의 골수를 제거하고 치료 유전자를 담은 조혈모세포를 이식했다.
김선영 서울대 생명공학공동연구원장은 "이번 연구는 세포막을 뚫고 세포 속의 염색체에 치료 유전자를 집어넣는 과정이 관건"이라며 "HIV가 이 과정을 수행하기에 적합한 바이러스"라고 말했다.
날디니 박사는 "백질이영양증을 앓는 어린이 세 명은 정상 상태로 회복됐다"며 "이 세 명은 유치원에 다니기 시작했고, 지능지수(IQ)도 정상"이라고 말했다. 연구진은 "비스코트-올드리치 증후군을 앓는 어린이 세 명의 치료 역시 성공적"이라며 "이번 연구 성과는 2010년부터 총 1900만 유로(약 280억원)의 투자와 연구원 총 70명이 매달린 결과"라고 밝혔다. 연구 결과는 지난 11일 국제학술지 '사이언스'에 발표됐다.
ⓒ 조선비즈 조호진 기자 |
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